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  • 诺华旗下的AveXis公司公布了其基因疗法Zolgensma的积极试验结果
    来源:天药网  发布日期:2019-05-07  发布者:admin88  共阅878次  字体:
    SMA是一种严重的神经肌肉疾病,患者由于运动神经元死亡导致进行性肌肉无力和瘫痪。SMA是由于编码运动神经生存蛋白(SMN)的SMN1基因上出现突变,导致SMN蛋白水平的缺失。

    近日,诺华(Novartis)公司(http://www.chemdrug.com/company/)旗下的AveXis公司公布了其基因疗法Zolgensma,在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者时的积极试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)结果。
     
      前些时间,AveXis公司刚刚公布过Zolgensma在名为STR1VE的3期临床试验中获得的中期结果,表明Zolgensam在治疗1型SMA患者时疗效出色。

    这些最新公布的试验结果显示,Zolgensma不但可以显著改善1型SMA患者的健康(http://www.chemdrug.com/article/7/),而且可以用于治疗2型SMA等其它症状相比较轻的SMA患者,从而扩大Zolgensma的适用范围。
     
      SMA患者可能携带不同拷贝数的SMN2基因,这一基因因为出现突变导致RNA剪接出现错误,SMN2基因生成的mRNA中只有10%能够生成正常SMN蛋白。通常SMA患者携带的SMN2基因拷贝数越多,SMA症状越轻。
     
      Zolgensma是AveXis公司开发的基因疗法,它将正常表达SMN蛋白的转基因装进AAV9病毒载体,通过一次治疗,可以让患者的细胞重新开始生成SMN蛋白,从而缓解SMA症状。

    这款创新基因疗法曾经获得FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)的突破性疗法认定和优先审评资格,其生物制剂许可申请(BLA)预计在本月将获得FDA的回复。
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